AFIF SSR/PAG

Association FrançaIses des Familles ayant un enfant atteint du Syndrome Silver Russell (SSR) ou né Petit pour l'Age Gestationnel (PAG) et leurs amis.

Association de loi 1901 à but non lucratif - Reconnue d'intérêt General
- Membre d'Alliance Maladie Rare - Membre d'Orphanet

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Résumé des discussions...

Nous avons essayé de résumer ici toutes les informations rendues publiques à ce jour sur les discussions portant sur les hormones de croissance :

Le 10 décembre 2010, l'Afssaps (Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé) a adressé un communiqué au grand public par la presse, sur les premiers résultats de l'étude SAGhE (Santé Adulte GH enfant).

Cette étude concerne de jeunes adultes ayant commencé un traitement par hormone de croissance recombinante (synthétique) entre 1985 et 1996. Les analyses ont démontré une faible surmortalité dans la population de patients traités pour un retard de croissance par rapport à celle observée dans la population générale. Le risque de surmortalité semble augmenté chez les patients ayant reçu de fortes doses. Les résultats de l'étude SAGhE ne permettent cependant pas d'établir un lien avec le traitement, d'autres facteurs pourraient expliquer l'augmentation du risque inhérent à la cause de la petite taille. De plus, les observations rapportées devraient être complétées par d'autres études.

D'après le Centre de Référence des maladies Endocriniennes rares de la croissance « les maladies spécifiquement détectées reposent sur un très faible nombre de cas.»

L'Afssaps a saisi l'agence européenne car les autorisations de mise sur le marché (AMM) des hormones de croissance recombinantes sont évaluées par des procédures au niveau européen. L'Afssaps recommande alors aux parents d'enfants concernés de prendre contact avec leur médecin prescripteur.

En décembre 2010, le Centre de Référence des Maladies Endocriniennes Rares de la Croissance conseille de poursuivre le traitement et de le réévaluer, si nécessaire, avec les médecins en respectant les recommandations de l'Afssaps, à savoir : respecter les indications et utiliser les doses admises par les AMM.

Les médecins du Centre de Référence, conscients de l'inquiétude des parents après de telles informations, ont organisé une réunion d'information ouverte à tous sur la sécurité des traitements par hormone de croissance en collaboration avec l'association Grandir le 30/04/2011 à Paris.

Le message de cette réunion est que L'étude SAGHE ne remet pas en question le traitement par hormone de croissance dans les indications et les dosages prévus dans l'autorisation de mise sur le marché et ne permet pas de conclure sur le rôle causal du traitement comme cause des observations de surmortalité.

Elle met en évidence la nécessité de faire ou de poursuivre des études sur la morbidité en France et dans d'autres pays. Des études similaires vont être faites dans 8 pays européens pour avoir plus de résultats et de poids statistiques (résultats prévus en 2012). (Compte rendu de la réunion accessible aux adhérents de l'AFIF SSR/PAG sur demande).

En décembre 2010, la Société d'Endocrinologie et de diabétologie Pédiatrique (SFEDP) conseille également de suivre les recommandations de l'Afssaps.

Depuis l'Afssaps a fait un communiqué le 26 mai 2011 qui précise que le CHMP considère que le rapport bénéfice de la somatropine reste favorable, dans les indications et les dosages prévus dans l'autorisation de mise sur le marché.

La HAS est en train de réévaluer les traitements par hormones de croissance chez l'enfant non déficitaire (avec évaluation économique), la date de publication de son avis est fixée au 29 juillet 2011.

Le Pr Harousseau, président de l'HAS a annoncé en mai 2011 son ambition pour les 6 années qui viennent qui est de faire en sorte que la HAS continue à indiquer comment mieux soigner, mais qu'en plus elle indique comment mieux utiliser les ressources financières. Ce dernier affirme que « si nous utilisons mal les ressources, inévitablement nous aboutirons à une inégalité dans l'accès aux soins. Inéluctablement, il y aura des pathologies et des patients qui bénéficieront plus de ressources financières que d'autres. Dans une optique d'égalité de l'accès aux soins, de couverture de l'ensemble des pathologies, il est indispensable que la réflexion de l'HAS associe une dimension économique. ».

Xavier Bertrand et Nora Berra ont annoncé les mesures de la réforme du médicament le 23 juin 2011. Ils proposent de profondément modifier le système de santé et de sécurité des produits de santé. Ils demandent la mise en place de règles plus strictes en matière de traitement. Un médicament devra prouver dorénavant « qu'il est au moins aussi bon que les alternatives thérapeutiques disponibles et remboursables. » pour être remboursé.

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a finalisé en mai 2011, la première étape de réévaluation du risque des spécialités contenant de l'hormone de croissance recombinante. Le CHMP a confirmé que la balance bénéfice-risque de ces médicaments restait positive dans les indications et les doses approuvées dans les autorisations de mise sur le marché.

Le 19 juillet 2011 les président(e)s des associations de patients concernées (AFIF SSR/PAG, Grandir, Prader Willy France et AGAT Turner), ainsi que les sociétés savantes concernées : des pédiatre- endocrinologues de la SFEDP dont le Pr Coutant, le Pr Yves Le Bouc, le Pr J.C. Carrel (responsable de l'étude SAHgE),. ont été reçus par la HAS dont le Pr J. L. Harousseau, président de la HAS, le Pr G. Bouvenot, président de la Commission de la Transparence, Pr Lise Rochaix présidente de la Commission d'Evaluation Economique et de Santé Publique (CEESP) ainsi que des personnes ayant travaillé sur les deux études en question.

Lors de cette réunion, tous les points de vue ont pu s'exprimer et l'AFIF SSR/PAG, comme les autres associations et les professionnels de la santé ont été écoutés par les responsables de la HAS, nous espérons avoir été entendus

La Food and Drug Administration (FDA) a procédé à l'analyse de l'étude SAGhE, elle a également examiné la littérature médicale, ainsi que les rapports d'effets indésirables de l'Agency's Adverse Event Reporting System (AERS). Elle en conclut que ces sources supplémentaires de données n'ont pas fourni de preuves suggérant un lien entre l'hormone de croissance humaine et le risque accru de décès. En attendant de nouvelles données de l'étude SAGHE au printemps 2012, elle recommande le 4 août 2011 de continuer à prescrire le traitement par hormones de croissance, en accord avec les conditions d'utilisation prévues par l'AMM des spécialités, rappelant, au vu également de données scientifiques complémentaires que son rapport bénéfice-risque reste bien positif.

Le 8 août 2011, l'Afssaps réitère ses recommandations concernant l'utilisation de l'hormone de croissance publiées fin 2010. Elle recommande aux prescripteurs de respecter strictement les indications et de ne pas dépasser la dose maximale recommandée pour chaque indication.

Tous les participants à la réunion du 19 juillet ont écrit une réponse collégiale au rapport de la HAS.

Les entreprises pharmaceutiques ont été reçues par la HAS début décembre.

Le 15 décembre 2011, l'agence européenne du médicament (EMA) confirme que le rapport bénéfice/risque des spécialités contenant de la somatropine (hormone de croissance recombinante) reste favorable, dans le strict respect des indications, des contre-indications et des doses recommandées par l'AMM.

Le 19 décembre 2011, l'Afssaps, à l'origine de la procédure européenne de réévaluation des hormones de croissance recombinantes, tient à rappeler que les données actuellement disponibles concernant la sécurité d'emploi à long terme de ces traitements sont très limitées et que des données complémentaires de morbi-mortalité issues d'une étude paneuropéenne (étude SAGHE européenne) sont attendues à la fin de l'année 2012.

L'Afssaps considère que l'analyse de ces futurs résultats sera essentielle pour mieux appréhender le profil de sécurité des hormones de croissance recombinantes et que, dans l'attente, il convient de respecter strictement les termes de l'AMM.

Après analyse de tous les points de vue, la HAS a décidé fin décembre de repousser au 31 janvier 2012 la publication de sa décision.

http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_809319/reevaluation-des-hormones-de-croissance -chez-l-enfant-non-deficitaire-avec-evaluation-economique

En ce jour du 30 Janvier 2012, nous venons de remporter une belle victoire collective pour nos enfants grâce à l'implication des médecins, des associations, des familles et des amis! La HAS vient de publier son avis sur la réévaluation du service rendu à la collectivité pour l'hormone de croissance chez l'enfant non déficitaire et a décidé de maintenir son remboursement mais qu'une vigilance reste de mise tant pour l'indication et le suivi des traitements médicamenteux que sur la qualité de la prise en charge globale pour tous ces enfant.

MERCI A TOUS !