Hormone de croissance chez l'enfant non déficitaire : maintien au remboursement mais la vigilance reste de mise!

Notre association l'AFIF SSR/PAG réunit à l'origine des familles touchées par le syndrome de Silver Russell. Elles ont souhaité que les familles ayant un enfant né Petit pour l'Age Gestationnel n'ayant pas rattrapé son retard de croissance à l'âge de 4 ans profitent elles aussi de l'association : ce groupe est très hétérogène et pourrait rassembler d'autres syndromes non identifiés, mais beaucoup de problèmes sont communs avec les enfants Silver Russell, bien que plus marqués chez ces derniers.

Un de nos objectifs est d'agir auprès des autorités compétentes afin de défendre les droits des personnes concernées par le handicap et au besoin travailler en réseau avec d'autres associations de patients ou médicales.

Au cours de ces derniers mois, nombre de nos adhérents ont été très inquiets concernant le devenir de la prise en charge du traitement par hormone de croissance pour les enfants non déficitaires en hormone de croissance.

En effet, la HAS avait procédé à la réévaluation de l'hormone de croissance (HC) chez l'enfant non déficitaire (avec évaluation économique), elle a rendu son avis définitif le 30 janvier 2012. Les conclusions de son rapport préliminaire, si elles avaient été maintenues, auraient entrainées un arrêt de la prise en charge de l'hormone de croissance pour les enfants non déficitaires pour toutes les pathologies concernées : les enfants concernés par le syndrome de Prader Willy, Turner, les insuffisants rénaux chroniques, les Retard de Croissance Intra-Utérin (RCIU) (dont les Syndrome de Silver Russell), les anomalies du gêne de Shox.

Les associations AFIF SSR/PAG, Prader Willy, AGAT Turner et Grandir ainsi que la Société Française d'Endocrinologie pédiatrique ont été conviées par la HAS, de manière exceptionnelle, pour participer à une réunion le 19 juillet 2011. Nous avons pu contester le rapport préliminaire sur la réévaluation de l'hormone de croissance chez l'enfant non déficitaire.

La perspective du déremboursement du traitement par hormone de croissance a plongé les familles concernées dans un profond désarroi doublé d'un sentiment d'une profonde injustice. Les enfants présentant un syndrome de Silver Russell font partie de la cohorte des enfants nés petits pour l'âge gestationnel n'ayant pas rattrapé leur retard de croissance à l'âge de quatre ans ou plus, qui est une des indications de l'hormone de croissance. Or, le syndrome de Silver Russell est une maladie génétique rare qui présente des spécificités particulières. Comme pour les enfants nés petits pour l'âge gestationnel n'ayant pas rattrapé leur retard de croissance sévère à l'âge de 4 ans, les SSR ont un retard staturo-pondéral pré et post natal mais il est beaucoup plus sévère. S'ajoutent à ce retard de gros troubles nutritionnels dus à plusieurs facteurs, une absence d'appétit, une hypomaxillie, des troubles de l'oralité et des troubles digestifs qui peuvent conduire à la pose de sonde gastrique. Ces enfants présentent également des risques d'hypoglycémies, des sueurs fréquentes et excessives, une possible asymétrie corporelle, une hypotonie musculaire et également une adrénarche et une puberté possiblement rapide et précoce. Ces symptômes rendent la prise en charge thérapeutique des enfants ayant un SSR particulièrement complexe.

Pour nos enfants atteints de retard de croissance, il n'y a pas d'alternative au traitement par hormone de croissance. Nous le constatons tous les jours, l'hormone de croissance leur apporte des centimètres mais aussi le tonus nécessaire pour aller à l'école sans AVS par exemple, une meilleure résistance aux maladies génératrices d'hospitalisations et d'arrêts de travail pour les parents. Dans le cas des enfants nés petits pour l'âge gestationnel n'ayant pas rattrapé leur retard de croissance sévère à l'âge de 4 ans et encore plus pour les SSR, le traitement par hormone de croissance ne se limite pas au gain de taille qui est extrêmement petite. Des études montrent qu'il permet aussi d'améliorer leur force musculaire déficiente ou diminuée, de limiter les risques d'hypoglycémies qui peuvent endommager leur cerveau, d'améliorer leur tonus et leur qualité de vie.

L'hormone de croissance stimule aussi la minéralisation osseuse, la synthèse des protéines, l'anabolisme musculaire, la production de glucose par le foie, la lipolyse, la qualité de vie, la croissance des différents organes, l'amélioration de l'appétit, la motricité...

Les objectifs d'un traitement par hormones de croissance sont d'améliorer la taille finale et d'améliorer la composition corporelle de nos enfants, mais aussi pour nos enfants SSR de limiter les risques d'hypoglycémies pouvant entraîner de graves séquelles neurologiques. L'hormone de croissance étant hyperglycémiante, elle est très importante pour nos enfants Silver Russell qui, du fait de leur difficultés d'alimentation, de leur maigreur, ont peu de réserve et sont très sujets à hypoglycémie, ce qui peut avoir des conséquences neurologiques graves et entrainer un retard intellectuel conséquent alors qu'ils devraient avoir un développement normal.

L'hormone de croissance améliore leurs paramètres lipidiques, glucidiques et de tension artérielle. Elle permet de limiter le syndrome métabolique qu'on connaît bien dans ces syndromes là. Les SSR comme les RCIU (retard de croissance intra utérin) sévères ont en effet des risques accrus de diabète, de surpoids et d'hypertension.

Il faut savoir que nos enfants ayant le Syndrome de Silver Russell (SSR) ont un retard de croissance particulièrement sévère. Les études faites sur le sujet montrent des tailles finales de 1m40 pour les filles et 1m51 pour les garçons présentant un syndrome de Silver Russell. A ce niveau-là, il s'agit bien d'un handicap, et gagner des centimètres est très significatif notamment pour l'insertion sociale ou bien pour les femmes la capacité de mener une grossesse. Leur petite taille serait un véritable inconvénient pour mener une vie normale, s'intégrer dans la société, conduire une voiture normale, accéder à un emploi. Leur qualité de vie serait indéniablement altérée. Quel serait le coût d'un tel handicap pour la société face au coût du traitement par hormone de croissance (coût des Auxiliaires de Vie Scolaire, du suivi psychologique, de matériel adapté, de l'Allocation d'Education de l'Enfant Handicapé, Allocation de l'Adulte Handicapé, du plan de compensation du handicap, de l'insertion professionnelle, de la conduite adaptée .)

L'étude SAGhE ne remet pas en question le traitement par hormone de croissance et ne permet pas de conclure sur le rôle causal du traitement comme cause des observations de surmortalité. Elle met en évidence la nécessité d'un suivi des patients ayant reçu un traitement par hormone de croissance pendant l'enfance et la nécessité de poursuivre des études similaires dont les résultats sont prévus pour le printemps 2012.

L'Afssaps , le 8 août 2011, la Food and Drug Administration (FDA), le 4 août 2011 et le président de la CHMP ( The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA)), le 28 septembre 2011, ont procédé à son analyse et ont tous recommandé de continuer à prescrire le traitement par hormone de croissance, en accord avec les conditions d'utilisation prévues par l'AMM, rappelant, au vu également de données scientifiques complémentaires, que son rapport bénéfice-risque reste bien positif.

Le traitement par l'hormone de croissance entre dans un protocole de soins qui permet à nos enfants de sortir de la situation de handicap dans laquelle ils se trouvent actuellement, d'améliorer leur insertion professionnelle et sociale et leur autonomie dans la vie quotidienne.

Cette décision serait en complète contradiction avec le deuxième volet du plan national maladies rares (2010 - 2014), promouvant le soutien aux associations de malades, tout comme la prise en charge financière des traitements et des remboursements (axe 5).

Notre inquiétude est grande et nous serons très vigilants aux décisions qui vont être prises.

Nous nous sommes battus pour défendre l'intérêt de nos enfants.

Nous avons réagi vigoureusement sur les décisions qui remettraient en cause l'accès à un médicament indispensable à nos enfants. Nul besoin de vous dire combien le contexte économique n'a pas joué en notre faveur.

Nous espérons que la santé de nos enfants ne sera pas sacrifiée sur l'autel de l'austérité.

Nous vous avons demandé votre soutien pour combattre avec nous l'inégalité en matière de santé qui semblait s'instaurer. Et vous nous avez aidé.

Aujourd'hui, nous pouvons tous, nous, vous, toutes les associations qui se sont impliquées, les médecins, se réjouir de la décision rendu le 30 janvier 2012 par l'HAS de maintenir le déremboursement des hormones de croissance. Ceci constitue notre première victoire, et cette victoire est aussi la vôtre!

Voici un mot de Nonjia ROSEN, présidente d'ALICE, et maman d'Alice: